美國賓夕法尼亞大學工程與應用學院研究團隊開發出一種新型基因編輯平臺——“最小通用遺傳擾動技術（mvGPT）”。這一平臺集成了基因精確編輯、基因表達激活與抑制等多重功能，為研究DNA功能原理、治療遺傳性疾病提供了有力工具。相關論文發表于新一期《自然·通訊》雜志。
研究團隊解釋說，并非所有遺傳疾病都源自遺傳密碼本身的錯誤，有些遺傳疾病，如Ⅰ型糖尿病，是由于某些基因表達過度或不足所致。以往若要同時糾正多個互不相干的遺傳異常，如編輯一個基因的同時抑制另一個基因的表達，需要借助多種不同工具。他們希望打造一個既能精確有效地編輯DNA，還能調控基因表達的單一平臺，因此mvGPT應運而生。
mvGPT平臺將能夠修改DNA序列的“先導編輯器”、兩款分別用于增加或抑制基因表達的工具結合在一起。這些工具既能各司其職，又能協同作業，展現出強大的綜合實力。
研究團隊在威爾森病（基因中帶有能夠導致肝豆狀核變性的突變）患者的肝細胞上，測試了mvGPT的性能。結果顯示，mvGPT不僅成功編輯了患者的基因突變，還同時增加了與Ⅰ型糖尿病治療密切相關的基因的表達，并有效抑制了與轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性相關的另一個基因的表達。在多次測試中，mvGPT均以極高的精確度完成了所有3項任務，展示了其應對復雜遺傳狀況的能力。
研究團隊表示，由于mvGPT占用的空間小于3個單獨工具所占用的總體空間，因此更容易被遞送到細胞內。無論是mRNA鏈，還是用于傳遞基因編輯工具的病毒，均可作為mvGPT的遞送載體。接下來，他們計劃在患有其他遺傳疾病（如心血管疾病）的動物模型中，進一步測試mvGPT的效能。
