美國加州大學舊金山分校科學家開發了一種創新的“分子GPS”技術，能夠引導免疫細胞特異性地定位到大腦，并在不損傷周圍健康組織的情況下有效殺死腫瘤。這項突破性研究發表在最近的《科學》雜志上。
這項基于活細胞的療法，克服了傳統CAR-T癌癥治療的主要障礙——如何安全有效地將治療性細胞遞送到特定器官。研究人員在小鼠實驗中證實了這一方法的有效性，并計劃在未來一年內推進至臨床試驗階段。
研究人員展示了這種新型療法對膠質母細胞瘤（一種極具侵襲性的腦癌）的療效，不僅成功消除了現有腫瘤，還預防了其復發。此外，他們還將此技術應用于多發性硬化癥的小鼠模型中，實現了對大腦炎癥的有效抑制。
為了確保免疫細胞準確無誤地抵達目標位置，“分子GPS”系統采用了雙重識別機制：首先，它利用一種名為“brevican”的大腦特有蛋白質作為“郵政編碼”，因為該蛋白只存在于腦組織中；其次，它針對兩種廣泛存在于腦癌中的特定蛋白質作為“街道地址”。只有當免疫細胞同時檢測到這兩種信號時，才會被激活并發動攻擊。
實驗結果顯示，在將經過編程的免疫細胞注入體內后，它們能夠順利導航至小鼠大腦，摧毀正在生長的腫瘤，而未被激活的細胞則保持休眠狀態，避免了對非目標組織的損害。進一步研究表明，在初次治療后的100天內重新引入新的腫瘤細胞時，體內仍存留足夠數量的功能性免疫細胞，可以識別并消滅新出現的威脅，證明了這種方法對于防止腫瘤再生具有持久的效果。
而在多發性硬化癥的實驗中，科學家們通過相同的“分子GPS”原理設計了輸送抗炎分子的工程化細胞，這些細胞成功到達預定目標區域，并顯著降低了大腦內的炎癥水平。這一發現為治療神經系統疾病提供了新的思路和工具。
